La principale différence entre les souris transgéniques et knock-out est que les souris transgéniques ont des gènes étrangers insérés dans leur génome tandis que les souris knock-out ont un gène d'intérêt fonctionnellement inactivé.
Le génie génétique est le domaine de la génétique dans lequel la constitution génétique d'un organisme est modifiée ou manipulée par la technologie de l'ADN recombinant. Les organismes transgéniques sont fabriqués en introduisant des gènes étrangers (transgènes) dans des organismes à l'aide de la biotechnologie. Ils sont également appelés organismes génétiquement modifiés. Les organismes transgéniques sont des outils de recherche précieux. Ils sont importants pour explorer la fonction d'un gène et pour la thérapie génique et l'agriculture. Les souris sont utilisées comme modèles animaux de laboratoire car elles sont plus étroitement liées aux humains. Les souris transgéniques et les souris knock-out sont deux types d'animaux génétiquement modifiés. Chez les souris transgéniques, l'ADN de l'hôte à un locus est remplacé par une version différente du même gène ou un gène complètement différent. Chez les souris knock-out, le gène hôte est simplement supprimé ou fonctionnellement inactivé.
