La principale différence entre l'addition de gène et le remplacement de gène est que l'addition de gène est l'insertion d'un gène par recombinaison non homologue, tandis que le remplacement de gène est le remplacement d'un gène endogène par recombinaison homologue.
La thérapie génique est une technique qui utilise des gènes pour traiter les maladies génétiques. Par conséquent, cela implique l'introduction ou la délivrance de gènes dans la cellule des patients. En d'autres termes, la thérapie génique implique le remplacement ou l'ajout de gènes à la place des gènes défectueux ou pathogènes. Dans ce processus, la sélection du gène correct pour le remplacement ou l'ajout est essentielle. Par conséquent, la thérapie génique ne réussit toujours pas à 100% pour les thérapies des maladies humaines. De nombreuses maladies génétiques ne peuvent pas être traitées par thérapie génique. Mais la thérapie génique est un traitement prometteur pour quelques maladies telles que la dystrophie musculaire et la fibrose kystique, etc.
